Em 26 de março, funcionários da FDA aprovaram o medicamento Novartis, Mayzent (siponimod), para várias formas de esclerose múltipla, incluindo a síndrome clinicamente isolada, a esclerose múltipla remitente recorrente (RRMS) e a esclerose múltipla progressiva secundária ativa (SPMS).
Os funcionários da Novartis disseram que a pílula estará disponível em algum momento no início de abril. Eles observaram que Mayzent, um comprimido tomado uma vez por dia, é o primeiro tratamento específico para pessoas com SPMS ativo em mais de 15 anos.
O preço anual previsto para o tratamento é de 88.500 dólares.
Em 29 de março, a FDA também aprovou o Mavenclad (cladribrina) do EMD Serono, também para RRMS e SPMS ativo, mas não para a síndrome clinicamente isolada.
Os funcionários da empresa disseram-nos que o preço anual previsto é de $99.500 para o tratamento de dois anos.
Há quase 1 milhão de pessoas vivendo com esclerose múltipla (EM) nos Estados Unidos e cerca de 2,3 milhões em todo o mundo.
O site da Sociedade Nacional de Esclerose Múltipla afirma que as pessoas com RRMS têm 50% de chance de progredir para o SPMS nos primeiros 10 anos. Outros 90 por cento têm uma chance de transição após 25 anos.
Pessoas com formas de transmissão de EM recaindo atualmente têm 15 tratamentos de modificação da doença (DMTs) aprovados pela FDA. As pessoas que vivem com SPMS têm agora três opções.
O último tratamento de EM aprovado pela FDA foi ocrelizumab em 2017. Ele entrou no mercado com um custo anual de 65.000 dólares.
Aqui está um olhar sobre os dois medicamentos aprovados pela FDA na semana passada.
Mayzent
A Novartis não é nova nos tratamentos orais da EM.
Em 2010, a FDA aprovou a Gilenya, o medicamento amplamente utilizado pela empresa para o tratamento da EM.
A Novartis entrou com uma ação judicial no ano passado, buscando bloquear as vendas de versões genéricas da Gilenya após a expiração da patente principal do medicamento, em agosto.
Mayzent concentra-se na inflamação.
“Mayzent trabalha para sequestrar certos glóbulos brancos nos gânglios linfáticos. Estes são considerados importantes na resposta inflamatória na EM. Se não conseguirem sair do sistema, não podem causar inflamação excessiva na EM”. Kathy Costello, enfermeira médica do Centro de Esclerose Múltipla Johns Hopkins em Maryland e vice-presidente associada de acesso aos cuidados de saúde da Sociedade Nacional de Esclerose Múltipla.
No estudo fase III de Mayzent com 1.651 pacientes, a fração de pacientes com progressão confirmada de incapacidade foi estatisticamente significativamente menor no grupo Mayzent do que no grupo placebo. Os pacientes tratados com Mayzent tiveram uma redução relativa de 55% na taxa de recidivas anualizadas.
“Esta droga atravessa a barreira do cérebro sanguíneo”, explicou o Dr. Timothy West, um neurologista da Universidade da Califórnia, em São Francisco. “Não temos bem a certeza do que faz, mas os resultados mostram que atrasa a progressão naqueles que têm uma fase posterior da doença.”
“O sistema imunológico é ativado na periferia e mergulha no cérebro, causando estragos”, acrescentou ele. “Acreditamos que na EM progressiva as células entram no cérebro e destroem de dentro para fora. Esta medicação funciona no cérebro. Outros funcionam na periferia”.
Os efeitos colaterais comuns durante os testes incluíram dores de cabeça, elevações na pressão sanguínea, aumento da enzima hepática e uma redução na contagem de glóbulos brancos que podem causar infecção.
A Novartis partilhou connosco que desenvolveu um programa abrangente de apoio ao doente para o Mayzent, juntamente com a EM, para ajudar os doentes a navegar na cobertura do seguro e identificar recursos para aqueles que não têm seguro ou têm um seguro insuficiente.
Os médicos estão esperançosos no sucesso da droga.
“Mayzent demonstrou ter um efeito modesto, mas estatisticamente significativo no abrandamento da progressão em pessoas com SPMS que ainda são ambulatórias com ou sem dispositivo”, disse-nos a Dra. Barbara Giesser, professora de neurologia clínica na Escola de Medicina David Geffen da Universidade da Califórnia, Los Angeles, e directora clínica do programa de mestrado da UCLA.
Mavenclad
Funcionários da Merck KGaA, a empresa-mãe da EMD Serono, disseram numa declaração que a Mavenclad é “o primeiro tratamento oral de sempre a proporcionar dois anos de eficácia comprovada com um máximo de 20 dias de tratamento”.
O Mavenclad é tomado durante 8 a 10 dias em cada um dos dois anos de tratamento. Não há necessidade de outros tratamentos.
No estudo fase III do Mavenclad com 1.976 participantes, os pacientes tiveram uma redução relativa de 58% na taxa anual de recidivas e uma redução de 33% na taxa de progressão da incapacidade medida pela Escala Alargada de Estado de Deficiência (EDSS).
Eles também experimentaram um número menor de lesões em comparação com o grupo placebo.
O Mavenclad funciona visando certos glóbulos brancos (linfócitos) que lideram o ataque imunitário na EM. O medicamento reduz temporariamente o número de certos linfócitos sem supressão contínua do sistema imunitário.
Os riscos incluem infecção das vias respiratórias superiores, dor de cabeça, herpes, alopecia e linfopenia. Reações adversas graves relatadas no programa clínico incluíram malignidades.
A empresa afirma que, devido ao seu perfil de segurança, este medicamento é geralmente recomendado para pacientes que tiveram uma resposta inadequada ou são incapazes de tolerar um medicamento alternativo indicado para o tratamento da esclerose múltipla.
“O preço para um indivíduo que tenha EM dependerá das provisões da sua cobertura de seguro e do grau em que esse indivíduo será elegível para os programas concebidos para ajudar com o custo de bolso”, disseram-nos os funcionários da EMD Serono. “A cobertura vai depender dos planos de seguro individuais.”
“Estamos empenhados em ajudar a apoiar os pacientes a quem é prescrito Mavenclad. A MS LifeLines oferece suporte personalizado ao paciente, incluindo assistência com questões de cobertura de seguro de navegação e recursos adicionais que podem ajudar os pacientes elegíveis que não estão segurados ou estão sub-segurados”, acrescentaram os funcionários da empresa.
Acessibilidade, acessibilidade econômica
A disponibilidade dos novos medicamentos está a ser temperada pelos seus elevados custos.
“Embora estejamos gratos por ter outro tratamento disponível para pessoas com EM, um com uma opção de entrega mais conveniente, este benefício é ofuscado pelo alto preço da lista”, disse Bari Talente, vice-presidente executivo de advocacia para a Sociedade Nacional de EM.
“Ter um novo tratamento de esclerose múltipla a um preço de apenas seis dígitos por ano é desanimador”, disse-nos Talente. “Isto também ilustra o efeito de distorção dos preços dos medicamentos nos Estados Unidos.”
Talente disse que o preço e o compromisso de uma empresa com os seus pacientes andam de mãos dadas.
Escolher qual é o medicamento certo é uma equação básica de benefício de risco”, acrescentou West. “É uma equação diferente para todos”. Mais opções significam uma melhor chance de encontrar uma grande solução para cada paciente. Trata-se de combinar o medicamento certo com o paciente certo no momento certo”.
West foi consultor pago pela Mavenclad e tem sido compensado pela Novartis em outros projetos de forma consultiva.
Nota do editor: Caroline Craven é uma paciente especialista que vive com EM. Seu blog premiado é GirlwithMS.com, e ela pode ser encontrada no Twitter.
